据国家药品监督管理局药品审评中心信息公开显示，CTA101 UCAR T细胞注射液产品获得CDE临床试验默示许可。

▲图源@国家药品监督管理局药品审评中心官网

CTA101 UCAR T细胞注射液是国家药品监督管理局药品审评中心批准的国内首款“现货型”UCAR-T细胞治疗产品，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。

急性淋巴细胞白血病是一类起源于前体B或T淋巴前体细胞在骨髓、血液、髓外的恶性增殖性肿瘤。该疾病好发于儿童，在成人急性白血病中占15%~20%。随着化疗方法的不断改进，儿童完全缓解率达95%以上，5年生存率超过80%。而成人复发难治性急性淋巴细胞白血病预后差，5年总生存率少于10%。

*信息来源@PharmSnap

北恒生物CTA101探索性临床研究结果曾在2021年4月以ClinicalCancer Research 原著论文形式发表。其中，6例既往经过重度治疗的患者接受了CTA101输注；3例入组前存在高白细胞状态，3例存在高危基因型损害，1例既往接受过抗CD22自体CAR-T治疗3个月内复发。6例受试者剂量为1E+06 CAR+T cells/kg（3例患者）和3E+06 CAR+ T cells/kg（3例患者）。该产品安全性特征良好，没有发生剂量限制性毒性、移植物抗宿主病、神经毒性及基因组编辑相关的不良事件。所有受试者均出现细胞因子释放综合征(CRS)，以轻中度为主，仅1名受试者发生了3级CRS。5例受试者获得了MRD阴性的完全缓解(CR)，CR率为83.3%，2例受试者获得了长期缓解。

*信息来源@北恒生物

CTA101在临床研究中展现了较好的安全性特征以及强力的抗肿瘤能力，此外亦体现了“现货供应型”通用型CAR-T治疗产品的适用性、可及性，为解决未满足的医疗需求提供更多的选择。